看小干擾RNA和用於分子遺傳學研究
代表小干擾核糖核酸的siRNA是一類雙鏈RNA分子。 它有時被稱為短干擾RNA或沉默RNA。
在深入了解siRNA的真正含義之前，了解RNA的功能很重要。 核糖核酸（RNA）是存在於所有活細胞中的核酸，並作為攜帶來自DNA的指令的信使用於控制蛋白質的合成（注意：在一些病毒中，RNA而不是DNA攜帶遺傳信息）。
小干擾RNA（siRNA）是小片的雙鏈（ds）RNA，通常約21個核苷酸長，在每個末端具有3'突出端（2個核苷酸），可用於通過結合“干擾”蛋白質翻譯並促進特定序列處信使RNA（mRNA）的降解。
這樣做時，siRNA基於其相應mRNA的核苷酸序列阻止特定蛋白質的產生。 該過程稱為RNA干擾（RNAi），也可稱為siRNA沉默或siRNA敲低。
他們來自哪裡
通常認為siRNA來自外源性生長的更長鍊或源自生物體外部的RNA），其被細胞攝取並進行進一步加工。
RNA通常來自載體 ，如病毒或轉座子，並且已經發現在抗病毒防禦，已經中止翻譯的過度產生的mRNA或mRNA的降解中發揮作用，並且防止轉座子破壞基因組DNA。
每條siRNA鏈具有5'磷酸基團和3'羥基（OH）基團。 它們由dsRNA或髮夾環狀RNA產生，在進入細胞後，使用RNase或限制性內切酶將其分解成稱為Dicer的RNase III樣酶 。 然後將siRNA摻入稱為RNAi誘導的沉默複合物（RISC）的多亞基蛋白複合物中。
RISC“尋找”合適的靶mRNA，其中siRNA隨後展開並且據信反義鏈指導mRNA的互補鏈的降解，使用內切酶和外切核酸酶的組合。
醫療和治療用途
當哺乳動物細胞面對諸如siRNA的雙鏈RNA時，它可能將其誤認為病毒副產物並引發免疫應答。 此外，siRNA的引入可能會導致無意識的關閉靶向，而其他非威脅蛋白質也可能被攻擊和撞擊。
由於先天性免疫反應的激活，向體內引入太多的siRNA可導致非特異性事件，但鑑於擊敗任何感興趣的基因的能力，siRNA具有許多治療用途的潛力。
通過化學修飾siRNAs來增強其治療特性，例如：
- 增強活動
- 增加血清穩定性並減少脫靶
- 免疫活性降低
許多疾病可能通過抑制基因表達來治療。 因此，用於治療用途的合成siRNA的設計已經成為許多生物製藥公司的普遍目標。
所有這些化學修飾的詳細數據庫都是在siRNAmod上手動策劃的，手工策劃的數據庫是經實驗驗證的化學修飾的siRNA。
資料來源：
Tsai，CS生物大分子：結構，功能和信息學介紹。 Wiley-Liss，2007。
Whitehead，KA; Dahlman，JE; Langer，RS; 安德森，DG（2011）。 “沉默或刺激？SiRNA遞送和免疫系統”。 化學和生物分子工程年鑑 2 ：77-96。
Alekseev OM，Richardson RT，Alekseev O，O'Rand MG（2009）。“分析HeLa細胞中響應過度表達或siRNA介導的NASP消耗的基因表達譜”。 生殖生物學和內分泌學：45。