開發和銷售藥物業務是一個巨大的行業，每年都有公司帶來數十億美元的收入。 全球範圍內，處方藥的銷售額預計將在2018年超過1.3萬億美元。製藥業銷售額大於15個國家的國內生產總值，總和。 對於一些人，特別是那些患有罕見疾病的人來說，這些生命藥物的成本可能是寶貴的。 孤兒藥物，旨在治療僅有少數人經歷的疾病的藥物，可以很容易地花費在六位數字中。
一些保險公司將不會涵蓋這些藥物的全部或大部分，使家屬和受影響的個人自己處理費用。 這對許多人來說是一項重大的經濟負擔，並且已經引起了對該行業的大量審查。
已經採取了一些措施來抵消成本，如非營利組織和處方援助計劃。 雖然這些對一些人有幫助，但是很大一部分人沒有資格並且不得不為這些救命藥物自費支付。
01 Glybera
它的製造商UniQure在2017年表示，它不會在歐洲續訂藥物的上市授權。 儘管價格昂貴，但由於患者需求非常有限，Glybera從未陷入困境。
02 Soliris
Soliris每年可能花費高達70萬美元，這是一種用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿的有效藥物。 世界上只有8000人有這種狀況。 該疾病破壞紅血球，導致患者感染，貧血和血栓。
2017年9月，加拿大當局下令製造商Alexion Pharmaceuticals降低Soliris的價格，稱其過度。
03 Elaprase
Elaprase用於治療Hunter綜合症，這是一種非常罕見的疾病，僅影響美國500人抑制腦功能和身體發育。 該藥每年的成本超過50萬美元。
04 Naglazyme
Naglazyme用於治療Maroteaux-Lamy綜合徵，這是一種影響結締組織的疾病。 常見症狀包括侏儒症，抑制性發育，心臟問題和腦損傷。 這種藥的成本超過365,000美元。
05 Cinryze
Cinryze治療一種稱為血管性水腫的疾病，這種疾病在美國影響到50,000人中的一種。 該藥每年花費35萬美元，用於治療手部，喉嚨和胃部腫脹。
06 Folotyn
Folotyn是一種稱為T細胞淋巴瘤的罕見癌症療法。 這被認為是持續六週的最後一招。 花費超過320,000美元，但它沒有被證明可以延長使用壽命很長時間，所以通常只在極端情況下使用。
07 Acthar
Acthar被規定用於治療嬰兒痙攣或痙攣。 這種情況通常會影響4至11個月大的兒童，但Acthar被批准治療兩歲以下的兒童。 它也用於治療成人的多種疾病，包括多發性硬化症。 每年花費超過20萬美元。
2017年美國醫學協會雜誌上的一項研究對Acthar的有效性提出了質疑，認為它不如其他更便宜的治療方法更有效。
08 Myozyme
Myozyme是Pompe的一種治療方法，Pompe是一種罕見的有時會致命的疾病，可以攻擊心臟和骨骼肌。 當它影響嬰兒時，死亡率通常會在第一年發生。 Myozyme是一種溶酶體糖原特異性酶，在研究中增加了生存能力，減少了患者對呼吸機的依賴。 其年度成本在每年10萬美元至30萬美元之間。 目前在美國尚不可用